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VHH 基因治療應用(體積小巧)

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在基因治療中應用 VHH:擴展細胞質內的治療範圍

由於 VHH 體積小(約 120 個胺基酸),其對應的 cDNA 僅約 0.35 至 0.4 kb。這使其可靈活應用於基因治療,且 VHH 容易嵌入 AAV 或慢病毒的基因體中。將基因治療病毒與 VHH 結合,可開啟整個細胞質及次細胞胞器作為治療場域,觸及過去幾乎難以接近的眾多目標。