VHH遺伝子治療（小型）

遺伝子治療におけるVHHの活用：細胞質における治療範囲の拡大

VHHは小さいため（約120アミノ酸）、それをコードするcDNAはわずか0.35〜0.4kbです。この特性により、VHHは遺伝子治療に適応可能であり、実際AAVまたはレンチウイルスのゲノム内に容易に組み込むことができます。このような遺伝子治療ウイルスとVHHの組み合わせは、細胞質全体と細胞小器官を治療の場として解放し、以前はほぼ到達不可能だった多数の標的が治療対象となります。